Hemofili Tedavisi

Hemofili Tedavisi


Hemofili tedavisi için neler yapılmalı? Sorusuna yanıt olarak hemofili tedavisi için yöntemler ve hemofili tedavisi hakkında faydalanacağınız bilgiler bu makalede yer almaktadır.

Hemofili nasıl tedavi edilir?


Hemofili, ekip halinde tedavi edilmesi gereken bir hastalıktır. Tedavi hastanın yakınları, hemşire, hekim, psikolog, sosyal danışman, fizyoterapi uzmanı, fizik tedavi ve rehabilitasyon uzmanı ve ortopedi uzmanından oluşan bir ekip tarafından işbirliği içerisinde yapılmalıdır.

Tadaviye başlamadan önce hastanın öyküsü alınmalı, kas iskelet sistemi, eklemler dataylı bir şekilde değerlendirilmeli, hastaya diş bakımı yapılmalıdır.
Tedavinin amacı, kanamayı durdurmak, kısa sürede ve daha az ürün kullanarak daha az masrafla iyileşme sağlamak, deformite ve kalıcı sakatlık gelişmesine engel olmaktır.

Hastaya mümkün olan en kısa sürede, yapılabiliyorsa evde müdahale edilmeli, kanama bölgesine buz konularak ve bandaj yapılarak istirahate alınmalıdır. Bundan sonra kanamanın şiddetine göre plazma faktörlerini kapsayan ürünlerle replasman yapılmalıdır. Erken dönemde uygulanacak görece düşük dozda faktörle kanamanın durması sağlanabilir. Bu yapılmadığında, daha fazla faktör kullanmak gerekecek, tedavinin süresi uzayacak ve komplikasyon görülme riski artacaktır. Ağır hemofilik çocuklar en az 6 ayda bir, erişkinler ise en geç yılda yılda bir kez hemofili deneyimi olan doktora muayene olmalıdır.

Akut kanama ataklarının tedavisi, inhibitör tedavisi ya da kendiliğinden kanama açısından riskli hastaların profilaksisi (korunması) amacıyla aşağıdaki tedaviler kullanılmaktadır:
  • Faktör VIII (Antihemofilik faktör) ya da faktör IX
  • Kriyopresipitat
  • Taze donmuş plazma
  • Domuz kaynaklı Faktör VIII
  • Anti-inhibitör pıhtılaşma kompleksleri (aktif protrombin kompleks konsantreleri (alpha-PCC)
  • Protrombin Kompleks Konsantreleri (PCC)
  • Rekombinan Faktör VIIa

Faktör VIII (Antihemofilik faktör)

Hemofili tedavisinde ulaşılan başarılar, hastaların cerrahi girişim gerektiren sorunlarının çözülmesi, ancak 1964'te faktör konsantrelerinin geliştirilmesiyle mümkün olmaya başlamıştır. Böylece hastaların hayat kalitesin ve yaşam süresi önemli ölçüde artmıştır.
Hemofili hastalığı, faktör VIII ya da faktör IX eksikliğine bağlı bir hastalık olduğu için, günümüzde tedavi, faktör VIII ya da faktör IX preparatlarıyla uygulanmaktadır. Tedavinin amacı, hastanın kanında eksik olan Faktör VIII'i ya da faktör IX'u yerine koymaktır.İnsan plazması kaynaklı ve rekombinan olmak üzere iki çeşit Faktör VIII preparatı bulunmaktadır. Plazma kaynaklı faktör VIII, insan plazma havuzlarından hazırlanmaktadır. Rekombinan Faktör VIII preparatları ise, gen teknolojisiyle üretilmektedir.
Faktör VIII, hemofili A hastalarının, faktör IX ise hemofili B hastalarının kanama tedavisinde kullanılır. İnhibitörlü hastalarda da, eğer inhibitör düzeyi yeterince düşükse, kanamanın tedavisi amacıyla kullanılabilmektedir.

Eğer hastada Faktör VIII'e ya da faktör IX'a karşı inhibitör gelişmiş ise, uygulanan tedavi sonuç vermeyecektir. Bu durumda hastalara başka bir tedavi uygulama zorunluluğu vardır. Bu alternatif tedaviler aşağıda belirtilmektedir.

Taze donmuş plazma

Hemofili hastası olmayan bir vericiden alınmış plazmanın hastaya verilmesidir. Plazma, pıhtılaşma faktörlerini içerdiği için, kanayan hemofili hastasında kanamanın durmasını sağlayabilir. Ürünün 1 ml'si, yaklaşık olarak 1 ünite aktif faktör içerir. Faktör miktarı, kişinin genetik yapısına, kan grubuna, yaşına, hormonal faktörlere ve fizik aktivitesine göre değişir. 150-250 ml'lik paketler halinde hazırlanabilir. 10 - 15 ml/kg dozda kullanıldığında plazma faktör düzeyinde %10 ile %30 arasında artış sağlar. Özellikle, basit kanamalarda yararlıdır. Elde hazırlandığı için viral güvenlik açısından risk taşıyabilir. Ayrıca sıvı yüklenmesine de neden olabilir. Faktör VIII preparatları üretilmeye başlandığından beri, tercih edilen bir tedavi yöntemi olmaktan çıkmıştır.

Kriyopresipitat

Taze donmuş plazmanın +4 °C'de çöktürülmesi ile elde edilir. 20'C'de 6 - 12 ay boyunca saklanabilir. Taze donmuş plazmaya oranla, daha az sıvı yükleyerek daha fazla faktör verilebilmesi sağlanır. 10 - 30 ml'lik bu ürün, 100 - 300 ünite kadar faktör sağlar. Plazma faktör düzeylerinde %30 - %60 oranında artış sağlayabilir. Taze donmuş plazma gibi, plazma kaynaklı olduğu için ve elde hazırlandığından, viral güvenlik açısından risk taşımaktadır. Saf olmaması nedeniyle ciddi kanamalarda etkisiz kalabilir. Bu ürün de, faktör VIII preparatları üretilmeye başlandığından beri, tercih edilen bir tedavi yöntemi olmaktan çıkmıştır.

Domuz kaynaklı Faktör VIII

Domuz kaynaklı Faktör VIII, inhibitörlü hastalardaki kanama tedavisi seçeneklerinden birisidir. Yapısı ve etkinliği açısından insan Faktör VIII'iyle benzer özellikler taşır. Domuz kaynaklı Faktör VIII'e karşı da inhibitor gelişimi ya da var olan inhibitörlerle çapraz reaksiyon riski vardır. Bu tedaviye karşı, hastada alerji ya da aşırı duyarlılık reaksiyonları gelişebilir. Saklanması ve kullanımında zorluklar nedeniyle günümüzde artık pek tercih edilen bir tedavi yöntemi değildir. Çoğunlukla deneysel amaçlarla kullanılmaktadır.

Faktör VIII baypas preparatları

Faktör VIII aktivitesini baypas etme özelliğine sahip pıhtılaşma preparatları alpha-PCC, PCC ve rekombinan faktör VIIa'inhibitörlü hemofili hastalarında kanama tedavisi açısından kullanılabilirler. Bu preparatlar aktif ya da kısmen aktif formlarda faktör VII ve/veya faktör X içermektedirler ve pıhtılaşma mekanizmasında faktör VIII varlığını gerektiren aşamayı atlayarak etkili bir şekilde pıhtılaşma sağlarlar. İnhibitör düzeyleri yüksek hemofili hastalarının kanamalarının tedavisinde bu preparatlar etkili olmakla birlikte, bazı dezavantajları vardır. Faktör VIII'e kıyasla hemostatik (pıhtı oluşturma) etkileri daha düşüktür ve gelişebilecek olumsuzluklar açısından hastaların takibi daha zordur. Tromboembolik yan etkileri düşük olmasına rağmen, görülebilir. Ek olarak, küçük miktarlarda da olsa faktör VIII içerdiği için, hastalarda anamnestik cevaba, yani inhibitör düzeylerinin yükselmesine neden olabilirler.

Anti-inhibitör Pıhtılaşma Kompleksleri (alpha-PCC)

alpha-PCC, insan plazma kaynaklı faktör konsantreleridir. Aktif ve aktif olmayan formlarda faktör II, VII, IX, ve X içerirler. alpha-PCC'lerin etkisi esas olarak faktör Xa ve faktör II (protrombin)'nin pıhtılaşma aktivasyonunu başlatmasıdır.

Protrombin Kompleks Konsantreleri (PCC)

PCC, insane plazma kaynaklı koagülasyon faktörleri II, VII, IX ve X'u içermektedir. PCC'lerin içerdiği faktörler aktif formda değildir.

Rekombinan Faktör VIIa

Rekombinan faktör VIIa, faktör X'un aktivasyonunu sağlayarak etki eder. Rekombinan factor VIIa'nın trombojenik etkilerinin diğer by-pass preparatlarına oranla daha az olacağı düşünülmüştür, ancak gerçek risk bilinmemektedir ve tromboembolik yan etkiler bildirilmiştir. Rekombinan faktör VIIa'nın içeriğinde factor VIII bulunmadığı için, anamnestik cevap beklenmemektedir. Rekombinan faktör VIIa'nın, yarı ömrünün kısa olması nedeniyle sık doz aralıklarıyla uygulanması gerekmektedir (her 2 - 3 saatte bir) ve diğer preparatlara oranla tedavi maliyeti daha yüksektir.

İmmün Tolerans Tedavisi

İnhibitörlü hemofili hastalarının tedavisinde, diğer bir yol da, immün tolerans tedavisidir. İmmün tolerans tedavisi, hastanın inhibitör düzeylerinin uzun süreli bir tedavinin sonunda düşürülmesi ve böylece hastanın faktör VIII preparatları ile tedavi edilebilir hale gelmesi demektir. Yüksek doz factor VIII ya da baypas preparatlarının kullanımı, inhibitörlü hastalarda akut kanamanın kontrolü açısından etkili olmakla birlikte, hastalığın uzun dönemli kontrolü ve yaşam kalitesinin artması açısından, inhibitörlerin eliminasyonu ya da inhibitor düzeylerinin azaltılması gereklidir. Birçok hastada, immün tolerans tedavisinin başarılı olabilmesi için hastaya aylarca faktör uygulamak gerekebilir.

SENDE YORUM YAP!

Whatsapp